本報(bào)訊 （記者賴志凱）“現(xiàn)在伏索利肽這款藥，能從保稅區(qū)區(qū)內(nèi)企業(yè)的保稅倉一站式送到醫(yī)院，完成藥品交接后，醫(yī)生隨時(shí)都可以為患兒開出這一藥品的處方，患者無需再到海南取藥。”10月24日，北京兒童醫(yī)院工作人員告訴記者，北京出臺(tái)方案建設(shè)罕見病藥品保障先行區(qū)，提出為罕見病用藥開建通關(guān)“白名單”后，該院已有兩種藥通過保稅區(qū)進(jìn)口?！斑^去醫(yī)院用藥動(dòng)輒要等一年半載，現(xiàn)在醫(yī)生開方后患者就能取藥。”

經(jīng)過5個(gè)多小時(shí)的車程，山東濟(jì)南的馬先生和妻子近日帶著6歲的女兒，來到北京兒童醫(yī)院內(nèi)分泌遺傳代謝科，給孩子開了全球唯一一款治療兒童軟骨發(fā)育不全的創(chuàng)新藥伏索利肽。這款藥目前只在國外有，國內(nèi)尚未上市。

“家里只有最后一支了，如果今天拿不到，孩子就要斷藥了?！瘪R先生的女兒出生于2019年，六七個(gè)月時(shí)被發(fā)現(xiàn)生長發(fā)育緩慢，輾轉(zhuǎn)多家醫(yī)院就醫(yī)，被確診為軟骨發(fā)育不全罕見病。

2022年6月，馬先生到海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，給女兒買到了伏索利肽。此后，由于女兒每天都需要注射這一藥物，為取藥馬先生每3個(gè)月去一次海南。

“去海南取藥，除了路途遠(yuǎn)，還要隨身攜帶醫(yī)用冷藏箱，這種藥物必須冷藏，否則藥效會(huì)受影響?！瘪R先生對(duì)記者說，返程時(shí)如果買不到當(dāng)天的機(jī)票，他就會(huì)很緊張?，F(xiàn)在到北京兒童醫(yī)院就能買到藥，不僅減輕了交通負(fù)擔(dān)，還降低了斷藥風(fēng)險(xiǎn)。

北京市藥監(jiān)局局長曹巍介紹，目前，全球范圍內(nèi)已知的罕見病有7000種~1萬種，我國罕見病患者數(shù)量眾多，已登記罕見病病例約78萬例，患者臨床需求迫切。北京作為優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源集聚地，接診患者的疾病復(fù)雜，用藥個(gè)體化差異大，所需藥品種類多。

今年9月，北京市藥監(jiān)局會(huì)同北京市衛(wèi)生健康委、北京海關(guān)、首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會(huì)等部門出臺(tái)《北京市推動(dòng)罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實(shí)施方案（試行）》《北京市促進(jìn)臨床急需藥械進(jìn)口工作實(shí)施方案（試行）》，提出建設(shè)罕見病藥品保障先行區(qū)，為罕見病用藥開建通關(guān)“白名單”。

方案發(fā)布后，北京協(xié)和醫(yī)院罕見病醫(yī)學(xué)科和藥劑科根據(jù)臨床需求，列出了一張包含50余種罕見病藥品的清單，將根據(jù)審批流程分階段逐步提出申請(qǐng)。北京兒童醫(yī)院目前已經(jīng)提交了9種罕見病藥品的進(jìn)口申請(qǐng)。

“伏索利肽和去纖苷已經(jīng)通過北京天竺綜合保稅區(qū)進(jìn)口，并開始給患者治療。”北京兒童醫(yī)院相關(guān)工作人員表示。

上述《實(shí)施方案》提出，建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口、流通、使用全過程的“白名單”制度，實(shí)現(xiàn)罕見病藥品“一次通關(guān)、多次出區(qū)使用”，推動(dòng)由“人等藥”向“藥等人”轉(zhuǎn)變。